Médecin et professeur associé en pédiatrie et en médecine génétique à l’université de Columbia, Centre médical Irving à New York

« Small molecule approaches to treat a classical neuronopathic lysosomal disorder »

Lundi 3 juin 2024

12 h à 13 h

En présence :

Amphithéâtre Justine Lacoste Beaubien

Inscription obligatoire pour le mode virtuel :

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Résumé :
Les recherches du Dr. Maegawa se concentrent sur le développement de thérapies à petites molécules capables de franchir la barrière hémato-encéphalique et de s’attaquer aux processus neurodégénératifs couramment associés à ces troubles. Il a découvert que l’ambroxol, un mucolytique oral déjà approuvé, favorise remarquablement le repliement de plusieurs mutants de l’enzyme déficiente dans la maladie de Gaucher. L’ambroxol est actuellement en essais cliniques pour les différents types de maladie de Gaucher et pour un sous-ensemble de la maladie de Parkinson. Actuellement, grâce au financement du NIH/NIDS, le Dr. Maegawa peaufine des petites molécules qu’il a identifiées pour la maladie de Krabbe – une maladie lysosomale dévastatrice. De plus, il explore une nouvelle façon de neutraliser les effets du substrat GALC psychosine qui devient hautement cytotoxique pour les cellules formant la myéline à des concentrations élevées. À Columbia, il développe un programme offrant des soins spécialisés et des opportunités d’essais cliniques pour les patients atteints de maladies lysosomales et de troubles connexes.

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